31亿美元开发突破性抑郁症和运动障碍疗法，渤健达成研发合作；首个治疗特定基因缺陷引起的肥胖症新药获FDA批准 | 贝壳日报

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31亿美元开发突破性抑郁症和运动障碍疗法，渤健达成研发合作

：日前，渤健 （Biogen）和Sage Therapeutics宣布，双方已经达成一项全球合作和许可协议，共同开发和推广zuranolone（SAGE-217），用于治疗重度抑郁症（MDD）、产后抑郁症（PPD）和其他精神疾病；以及SAGE-324，用于治疗原发性震颤（essential tremor）和其他神经系统疾病。

Zuranolone是一种潜在“first-in-class”的MDD和PDD口服疗法，它是γ-氨基丁酸（GABAA）受体的新一代别构调节剂。GABAA系统是大脑和中枢神经系统（CNS）的主要抑制性信号通路，对调节CNS功能有重要作用。Zuranolone已经获得了美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗MDD，目前正处于3期临床开发中。如果成功开发并获批，有可能成为抑郁症的一种新型治疗模式。

SAGE-324是另一款GABAA受体的新一代别调节剂，目前在治疗原发性震颤的2期临床试验中接受评估。原发性震颤是最常见的运动障碍之一，在美国估计有超过600万患者受累，目前的标准治疗可能不足以控制许多患者的症状。名为KINETIC的2a期临床试验是一项为期28天的含安慰剂对照研究，预计在2021年获得结果。渤健和Sage将合作进一步确定Sage-324治疗原发性震颤的开发和推广策略，并酌情潜在扩展到其他神经系统疾病。

根据协议条款，Sage将获得8.75亿美元的预付款和6.5亿美元的股权投资，如果zuranolone和SAGE-324项目达到了某些开发和推广里程碑，Sage将有资格获得高达约16亿美元的潜在里程碑付款。

首个治疗特定基因缺陷引起的肥胖症新药获FDA批准

药明康德：Rhythm Pharmaceuticals公司于近日宣布，美国FDA已批准其Imcivree（setmelanotide）上市，用于因阿黑皮素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素1（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）基因缺陷导致肥胖的成人和儿童（6岁以上）患者的慢性体重管理。新闻稿指出，Imcivree是FDA批准的首款用于治疗这些罕见遗传肥胖病的疗法。

Imcivree的获批是基于两项在POMC、PCSK1或LEPR缺陷所致肥胖患者中进行的3期临床试验结果。试验结果显示，80%的POMC或PCSK1基因缺陷型肥胖患者在接受Imcivree治疗一年后体重减轻超过10%，45.5%的LEPR缺陷性肥胖患者体重减轻超过10%。与既往临床研究经验一致，两项试验中Imcivree通常耐受良好。

POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷导致的肥胖是由于这些基因变异损害黑皮质素-4（MC4）受体通路，MC4受体通路是下丘脑中负责调节饥饿、能量消耗和体重的通路。由于POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷而肥胖的患者，从年轻时就开始面临极端的、无法满足的饥饿感，导致早期发作的严重肥胖症。Imcivree是一款“first-in-class”MC4受体激动剂，旨在恢复由于MC4受体上游遗传缺陷而引起的受损的MC4受体通路活性。在Imcivree之前，尚无FDA批准的特定疗法来控制因POMC，PCSK1或LEPR缺陷引起的肥胖症体重。值得一提的是，今年上半年上海科技大学科研人员一项关于“人脑中MC4受体的精确结构”的合作研究发表于顶尖学术期刊《科学》，揭下了MC4受体的神秘面纱，了解了这种受体如何与其他分子结合。

“药王”再获新适应症！艾伯维/卫材宣布修美乐在全球首次获批治疗坏疽性脓皮病

医药观澜：近日，艾伯维（AbbVie）和卫材（Eisai）共同宣布，全人源抗TNF-α单克隆抗体修美乐（Humira）用于治疗坏疽性脓皮病的新适应症获批。这是修美乐在日本获批的第12个适应症，也是它在全球首次获批用于治疗坏疽性脓皮病（pyoderma gan－ grenosum, PG）。

修美乐（adalimumab，阿达木单抗）是一款全人源抗肿瘤坏死因子α（TNF-α）抗体，也是全球首个获批上市的全人源TNF-α单克隆抗体。人类多种免疫介导疾病的炎症过量均与TNF-α相关，修美乐可选择性与TNF-α分子结合，阻止其附着健康细胞，从而减少过量的TNF-α导致的损伤。基于这个原理，修美乐可用于治疗多种免疫介导性疾病。

作为生物医药历史上的突破，修美乐自2002年首次获批上市以来，已经先后获批治疗十几种不同的适应症，帮助了全球众多免疫疾病患者。由于修美乐曾连续多年位居全球药物销售额榜首，被誉为“药王”。根据年初艾伯维新闻稿，全球已有超过100万名患者正在使用修美乐治疗。在全球，该药物拥有超过20年的研究数据，超过100个临床研究，覆盖超过33000名患者。

此次修美乐治疗这一疾病的新适应症在全球首次获批，意味着这款药物为坏疽性脓皮病患者带来了治疗选择，且有望在未来造福全球更多患者。

新政策

重磅！备案制度落地，一批医药代表出局

赛柏蓝：12月1日，医药代表备案制度将正式执行，没有学术推广能力的医药代表面临淘汰、出局。

就医药代表备案制度，国家药监局相关领导11月28日表示，随着备案政策的实施，医药代表的价值被重塑和调整，没有学术推广能力的代表势必面临淘汰，未来医药代表必将发挥更加重要的作用。

医药代表备案制度正式落地前，11月29日下午，中国药学会在线上举办了医药代表备案专题讲座，就医药代表备案制度的相关问题，进行了说明，主要有以下几点：

1、医药代表的定义是以实际工作内容来定义的，而不是以表面的岗位名称定义。 即凡是给医疗机构人员进行信息传递，学术推广，不良反应收集反馈的人员均在需要备案的范围内，不是仅仅局限于企业内部认定的医药代表这一职位。也就是说，无论是医学部、市场部，还是政府事务部，如果相关人员从事上述工作，就需要备案。 

2、目前，医药代表备案暂时没有强制的最后注册时间以及公示期限，主要视上市许可持有人的具体工作进程而定，但是自2020年12月1日起，医疗机构有权按备案要求查询医药代表信息或要求医药代表出示备案表。 

3、备案主体必须是药品上市许可持有人，且每个上市许可持有人只能有一个登录注册号；医药代表可由多个上市许可持有人备案，但是只能是同一个备案号。

4、上市许可持有人要对进行备案的医药代表的信息真实性负责，且对医药代表在推广过程中出现的所有违规违纪违法问题负有第一责任。

新技术

Cell：通过数学生物学控制基因表达，靶向攻击耐药性癌症

生物谷：美国特拉华大学电气与计算机工程系副教授、数学生物学家Abhyudai Singh和美国宾夕法尼亚大学生物工程系Arjun Raj教授团队合作的最新研究成果发表在Cell期刊上，论文标题为“Memory Sequencing Reveals Heritable Single-Cell Gene expression Programs Associated with Distinct Cellular Behaviors”。他们的发现展示了一种潜在的针对耐药性黑色素瘤细胞的新策略，这种策略可能对所有类型的耐药性癌症都有用。

研究人员研究了细胞表达它们的遗传性状的方式的波动，并对相关的基因进行“开启”和“关闭”。这个过程依赖于信使RNA（mRNA）分子，mRNA可将遗传密码转化为特定的蛋白。他们发现一个稀有细胞亚群携带了一种可以在多代细胞分裂中存活下来的生物“记忆”。Singh的模型显示了细胞的基因波动速度如何与细胞中的mRNA水平有关。了解这些水平，就可以允许他的模型计算出这些基因“开启”和“关闭”的速度。

Singh说，“如今你可以设计新的药物靶点，然后设计新的候选药物。这是相当有前途的。这是基础研究如何产生长期影响的一个很好的例子。”

Nature子刊：抑制MEK可将CD8+T细胞重编程为抗肿瘤型记忆干细胞

生物探索：美国乔治敦大学SamirN. Khleif小组在《自然—免疫学》杂志上在线发表文章，研究了MEK抑制剂在CD8+ T细胞代谢重编程和细胞周期进展中的作用，以及其对TME的免疫调节作用，揭示了MEK抑制剂可将CD8+T淋巴细胞重编程为具有强大抗肿瘤作用的记忆干细胞。

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